去年，一款治療罕見病脊髓肌肉萎縮症（SMA）的特效藥Nusinersen（內地譯：諾西那生鈉）注射液引起內地網民關注，該藥在內地一針賣70萬人民幣（下同．約合78萬港元），在澳洲卻只需41澳元（約合228港元），有「天價特效藥」之稱。該病患者是需要終生打針治療，因此處境更加艱難。
內地傳媒《八點健聞》周二（30日）報道引述消息稱，國家醫保對該藥進口已談判成功，年治療費用很可能是30萬元以下的「地板價」。
報道指，與Nusinersen一同談判成功的藥物，還有日本武田藥業一款年費用百萬的法布雷用藥「阿加糖酶α注射用濃溶液」，以及另外至少3款罕見病用藥。據知情人士透露，上述兩款原先治療費用百萬元級別的高值藥，都降到了「地板價」。
報道提到，此次國家醫保談判前，多位行業人士透露，國家醫保局針對「天價藥」有一條「50萬不談，30萬不進」的不成文規定。這意味着，進入國家醫保目錄的產品，年治療費用很可能都在30萬元以下。
據國家醫保局9月答覆全國政協委員提案中所說，此前已有40多種罕見病用藥納入醫保。但還從來沒有一款高值罕見病藥（年治療花費皆超過百萬元且需要患者終身使用的藥物）進入過醫保目錄。
「天價特效藥」Nusinersen去年引起網民關注，時年8月6日，藥企渤健生物科技（上海）有限公司回應稱，諾西那生鈉注射液在中國屬自費藥物，在澳洲則被納入藥品福利計劃，澳洲政府採購單支價格為11萬澳元（約合61萬港元），41澳元是患者自付費用。
該公司當時稱，該藥因是2019年2月才獲國家批准，而國家醫保談判須是上一年已獲批的藥品，因此未能參與該年的國家醫保談判。國家醫保局信訪辦則回應，該藥由藥企自行定價。
資料顯示，約6000至1萬名新生嬰兒中，會有1人患有SMA，是因遺傳疾病導致嬰兒死亡的主因，是一類由脊髓前角神經細胞（運動神經元）衰退，導致肌肉無力和萎縮的遺傳性神經肌肉疾病。這些神經元調控人體的隨意肌肉，影響如爬行、步行、舉起手臂、用手握住物體、移動頭部和頸部、呼吸和吞嚥等等的活動。
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